ニュースリリース

ファブリー病治療を目的とした遺伝子導入ヒト脂肪細胞を用いた再生医療等製品に関する共同開発および実施権許諾契約を締結

2022年6月17日

当社の子会社である杏林製薬株式会社(本社:東京都千代田区、代表取締役社長:荻原 茂、以下、「杏林製薬」)とセルジェンテック株式会社(本社:千葉県千葉市、代表取締役社長:麻生 雅是、以下、「セルジェンテック」)は、この度、セルジェンテックが実用化開発を進めているファブリー病治療を目的とした遺伝子導入ヒト脂肪細胞(Genetically Modified Adipocyte、以下、「GMAC」)の、日本における共同開発および実施権許諾契約を締結しました。

本契約の締結に伴い、杏林製薬は、希少・難治性疾患であるファブリー病を対象疾患とする GMAC の開発・販売に関する独占的権利を取得します。また、杏林製薬は、権利取得にあたり契約一時金、開発から販売までの進展に応じたマイルストン、および販売後には売上に応じたロイヤルティ等をセルジェンテックに支払います。また、本契約の締結に伴い、杏林製薬は、別疾患を対象とする GMAC の開発・販売権に関するオプション権も併せて取得しています。

セルジェンテックは、2003 年に設立された千葉大学発のバイオベンチャー企業です。希少・難治性疾病で苦しむ患者さんおよびその家族の生活の質(以下、「QOL」)の向上に貢献するため、独自技術である GMAC による再生医療・遺伝子治療医薬品の開発を進めています。

GMAC とは、患者さん自身の皮下脂肪から単離・培養した脂肪細胞に、治療目的の酵素やタンパク質を産生する遺伝子を独自の技術で導入し、欠損・不足する酵素やタンパク質を作り出す能力を持たせた加工脂肪細胞です。GMAC1回の投与で数年以上にわたり欠損・不足した酵素の持続的な補充を実現することで、ファブリー病患者さんの治療および QOL の向上に大きく貢献することが期待されます。

杏林製薬は、中期経営計画「HOPE100-ステージ3-」の重点戦略に「中期的な成長を支える、パイプラインの拡充」を掲げ、希少・難治性疾患の開発品導入にも積極的に取り組んでいます。本契約によりアンメットメディカルニーズの高いファブリー病の患者さんに一日も早く新しい治療薬を提供できるよう積極的に開発を進め、革新的新薬の創製で世界に認められる企業の実現を目指します。

なお、今回の契約締結による 2023 年 3 月期の連結業績予想に与える影響は軽微です。