ニュースリリース

当社は、aTyr Pharma, Inc.（本社：米国サンディエゴ、CEO and President：Sanjay S. Shukla、以下、aTyr 社）が創製し、当社が日本における開発、販売に関する独占的権利を保有する間質性肺疾患治療薬「KRP-R120 （一般名：エフゾフィチモド（遺伝子組換え））」について、aTyr 社が国際共同第 3 相臨床試験（EFZO-FIT 試験、以下、本試験）の結果を公表しましたので、お知らせいたします。

本試験は、肺サルコイドーシスを対象疾患として、日本を含めた 10 の国と地域で実施された KRP-R120を静脈内投与した際の有効性及び安全性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験であり、KRP-R120 の 2 つの用量（3mg/kg、5mg/kg）を 4 週毎に合計 12 回静脈投与し、プラセボと比較しました。

その結果、主要評価項目である「経口ステロイド（OCS）漸減終了後における OCS の 1 日平均投与量のベースラインからの変化量」において、プラセボと比較し統計学的に有意な差が認められず、主要評価項目は達成されませんでした（p=0.3313）。48 週時点での OCS の 1 日平均投与量は 5mg/kg 群で平均2.79mg、プラセボ群で平均 3.52mg でした。
一方、本試験の統計解析計画は階層的評価に基づいて設計されているため、主要評価項目が達成されなかったことから、参考情報としての解析結果となりますが、5mg/kg 群において、48 週時点でのステロイドフリーの達成率は 52.6%（プラセボ群 40.2 %、p=0.0919）、KSQ-Lung スコアの 48 週時点でのベースラインからの改善は、10.36（プラセボ群 6.19、 p=0.0479）、48 週時点で KSQ-Lung スコアの改善かつステロイドフリーを達成した患者の割合は、29.5%（プラセボ群 14.4%、p=0.0199）でした。
なお KRP-R120 は良好な忍容性、及びこれまでの知見と一致した安全性プロファイルを示し、新たなリスク等は認められませんでした。
本試験の解析結果については、2025 年 9 月 30 日に開催される欧州呼吸器学会議（ERS）で発表する予定です。

本試験結果についての aTyr 社のプレスリリース全文は、以下のリンクをご参照ください。
"aTyr Pharma Announces Topline Results from Phase 3 EFZO-FIT™ Study of Efzofitimod in Pulmonary Sarcoidosis" (https://investors.atyrpharma.com/news-releases)

本試験結果を受け、当社と aTyr 社は、KRP-R120 に関する今後の開発計画について協議を進めていきます。

なお、本試験に係る費用は 2026 年 3 月期の連結業績予想に織り込み済みです。